Succès de thérapie génique pour une maladie génétique rare

PARIS, 29 oct 2007 (AFP) - Deux enfants souffrant d'une maladie génétique rare, l'adrénoleucodystrophie, ont pu pour la première fois être traités avec succès par thérapie génique en France, s'est félicitée lundi l'Association européenne contre les leucodystrophies (ELA).
Cette maladie génétique liée au chromosome X se traduit par la destruction de la gaine de myéline (qui enveloppe les nerfs) dans le cerveau et la moelle épinière. Toutes les fonctions vitales peuvent être affectées, précise dans un communiqué l'association.
Jusqu'à présent le traitement de l'adrénoleucodystrophie (ALD), la forme de leucodystrophie la plus courante, reposait sur la greffe de moelle osseuse, berceau où se développent les futures cellules sanguines (globules rouges et blancs, plaquettes..).
Lord de l'essai de thérapie génique réalisé par le Pr Aubourg dans un hôpital parisien, un virus du sida (VIH) inactivé a servi de vecteur pour introduire le "gène médicament" dans l'ADN des cellules de moelle osseuse.
Le VIH est un virus qui doit introduire son matériel génétique dans l'ADN des cellules qu'il parasite pour s'y reproduire. Cette propriété a été utilisée, grâce à une souche inactivée du virus, pour transférer le gène thérapeutique dans le noyau des cellules-cibles.
Les cellules génétiquement corrigées ont ensuite été réinjectées dans le sang des deux jeunes patients dans le service du Pr Alain Fischer à l'hôpital Necker (Paris), précise encore l'association ELA.
Avec un recul de six mois à un an, pour les deux enfants, les résultats seraient jugés "encourageants" par l'équipe médicale, car la protéine déficiente "s'exprime dans un pourcentage important des cellules du sang", rapporte l'association.