Les essais soutenus par l'AFM

(AFM) - Au total, près d’une trentaine d’essais cliniques en cours ou en préparation bénéficient d’un financement de l’AFM. Ils concernent 25 maladies différentes, neuromusculaires mais aussi neurologiques, de la vision, du sang, du système immunitaire, de la peau... des maladies génétiques rares, "modèles" pour une piste thérapeutique donnée.

Les approches sont multiples : thérapie génique (transfert de gènes sains ou correction de gènes), thérapie cellulaire (greffe de cellules autologues génétiquement modifiées) et pharmacologique (pour agir sur l’anomalie génétique ou pour ralentir l’évolution de la maladie). La mission de l'AFM est d'impulser la recherche clinique innovante, notamment en aidant à la mise en place d'essais cliniques, en les finançant en partie ou en totalité. Chaque année, l'AFM lance un appel d'offres dédié aux développements des thérapeutiques. Cet appel peut concerner le développement de produits thérapeutiques, des essais précliniques ou cliniques. Tous les projets sont évalués par le conseil scientifique.

L'action de l'AFM ne se borne pas au seul financement. Pour créer une dynamique autour des essais thérapeutiques, elle a mis en place un service dont le rôle est d'identifier les pistes innovantes, d'impulser et d'accompagner les projets. Par exemple, à la suite de l'étude sur les possibilités de thérapie cellulaire contre la FSH, l'AFM a reçu plusieurs propositions de recherches précliniques dans ce domaine. Le rôle de l'AFM est alors d'aider les équipes qui le souhaitent à construire ces projets, avant qu'ils soient soumis au conseil scientifique lors d'un appel d'offres.

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Source : AFM