Le grand virage des traitements, c'est maintenant
(AFM) - 08 nov 2007 : Dès la fin des années 1980, l'AFM dessinait le chemin du médicament et ses étapes : les premières cartes du génome humain, la traque des gènes responsables de maladies, la preuve de concept pour des thérapies nouvelles... Stratégie payante : avec le 21e Téléthon, le grand virage des traitements est bel et bien amorcé !
Immunodéficiences - A Milan, en Italie, une équipe soutenue par les Téléthon français et italien s'apprête à déposer la première demande d'autorisation de mise sur le marché pour une thérapie génique concernant un défi cit immunitaire. Les 10 enfants traités lors de l'essai réalisé au préalable sont sortis de leur bulle stérile et ont retrouvé leur vie normale. Un résultat qui confirme l'efficacité de cette thérapie dans les maladies du système immunitaire : en France et en Angleterre, 17 bébés-bulles traités pour une autre forme d'immunodéfi cience ont également retrouvé une vie normale.
Maladies de la peau - Toujours en Italie et grâce aux Téléthon français et italien, la thérapie génique a aussi fait ses preuves sur une maladie rare provoquant de graves lésions de la peau : l'épidermolyse bulleuse jonctionnelle. Des cellules prélevées dans la paume d'un malade ont été traitées avec le gène-médicament, puis mises en culture et greffées sur ses jambes, dont l'épiderme a retrouvé son état normal. Aujourd'hui, les médecins envisagent de remplacer toute la peau du malade, étape par étape.
Le saut d'exon - Cette technique de thérapie génique consiste à pratiquer une véritable chirurgie du gène pour rétablir la production d'une protéine. Aux Pays-Bas, a eu lieu grâce au soutien de l'AFM, un premier essai sur l'homme utilisant le saut d'exon pour des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Les résultats de cet essai de faisabilité et de tolérance sont attendus pour fi n 2007. En France, après les premiers résultats significatifs sur la souris et le plus gros animal, le chien, un essai sur l'homme est en préparation.
Source : article publié sur l'actu de l'AFM
Image : article publié sur l'actu de l'AFM